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Nonostante
la medicina abbia fatto passi notevoli negli ultimi anni,
con la sconfitta o l’attenuazione di patologie un tempo
ritenute incurabili, una sindrome che elude a tutt’oggi
ogni sforzo terapeutico è la malattia
di Alzheimer, la nota forma di demenza che colpisce
il sistema nervoso nel 5-10 per cento della popolazione in
età avanzata o anche presenile. Le persone affette da
questa patologia manifestano una perdita della memoria a
breve termine, un'afasia di tipo principalmente motorio, una
perdita della comprensione dell'uso degli oggetti usuali e
un progressivo deterioramento della capacità di
apprendimento, di pensiero, di pianificazione degli impegni
e di mantenere l'attenzione su ciò che circonda il
paziente. I primissimi segni sono a carico del tipo di
memoria nota come memoria breve (o di lavoro),
consistenti nella difficoltà a ricordare anche parole di
uso quotidiano. In un secondo stadio l’individuo dimostra
incapacità nel riconoscere i parenti e gli amici. In
seguito si verifica la perdita dell’orientamento,
cambiamenti comportamentali (ansietà, insonnia e mutamenti
di personalità), sino al progressivo peggioramento e
perdita delle capacità mentali.
Ma
qual è la speranza di debellare questa sindrome
neurodegenerativa? Ricerche recenti, dirette a saggiare
l’azione del NGF (Nerve Growth Factor - fattore di
crescita neuronale) e di altri fattori neurotrofici sulle
cellule nervose preposte alle funzioni cognitive, hanno
svelato che una sindrome del tutto simile all’Alzheimer si
verifica in un roditore, deprivato con tecniche di
ingegneria genetica dell’NGF in età avanzata. In queste
sperimentazioni si sono manifestate evidenti modificazioni
istopatologiche e turbe comportamentali del tutto simili a
quelle manifestate in individui umani affetti dalla malattia
di Alzheimer. Tali risultati fanno ritenere che la carenza o
totale mancanza di determinati fattori neurotrofici siano la
causa di questa patologia. Questi studi prospettano una
possibile terapia preventiva che blocchi, ad uno stadio
iniziale, il progredire di tale sindrome. In attesa che i
risultati di ricerche in corso confermino l’ipotesi che la
deficienza dei fattori trofici siano la prima di una delle
cause dell’instaurarsi dell’Alzheimer, inizia la
sperimentazione sull'uomo della terapia genica applicata al
Morbo di Alzheimer.
L'esperimento
coinvolgerà in un primo momento due persone e probabilmente
altri sei volontari in un secondo momento. A questi pazienti
verranno prelevate delle cellule della cute, che dopo essere
state geneticamente modificate in laboratorio e rese così
in grado di produrre NGF (in grado di riattivare anche i
neuroni atrofizzati), dopo circa tre mesi saranno di nuovo
impiantate nel cervello dei partecipanti. Questi ultimi
saranno esaminati per un anno e mezzo, per valutare
l'efficacia del trattamento, cioè la riduzione della
perdita di memoria, la riacquisizione delle funzioni
cognitive e gli eventuali effetti collaterali della stessa
terapia.
Lo
studio sull'uomo è stato approvato dall'ente americano per
il controllo dei farmaci (FDA), dopo gli eccellenti
risultati ottenuti sulle scimmie. L’équipe medica che ha
condotto lo studio, è coordinata dal dottor Mark Tuszynski,
il quale, nel 1999, aveva scoperto che, iniettando il gene
del NGF vicino ai neuroni atrofizzati delle scimmie anziane,
queste riacquistavano la vitalità avuta in gioventù. Un
secondo esperimento, condotto su 18 macachi, ha inoltre
mostrato che non solo le cellule della memoria si rigenerano
ma che si riformano anche gli assoni, i prolungamenti delle
cellule nervose, che consentono il passaggio dei messaggi
fra i neuroni (le cellule del sistema nervoso). Nelle
scimmie anziane, dove si ha la perdita di circa il 25% degli
assoni, la terapia genica ha riportato alla formazione
anatomica e funzionale di questi filamenti. Alla luce di
tutto ciò il Morbo di Alzheimer potrebbe in un futuro non
lontano essere debellato dalla terapia genica.
Marco
Fasolino
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DI TERZAET@.COM
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