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Lo
scopo era quello di sconfiggere una malattia, la leucodistrofia
metacromatica, che colpisce un bambino su 40.000,
con effetti pesanti e irreversibili come attacchi
epilettici, paralisi e gravi difficoltà respiratorie,
ed il mezzo per ottenere ciò, è la versione resa
inoffensiva del virus dell'Aids. Gli autori di questa
eccezionale scoperta sono gli esperti dell'Istituto
per la Ricerca e la Cura del Cancro di Candiolo, in
provincia di Torino, coordinati da Luigi Naldini e i
ricercatori dell'Ospedale San Raffaele-Telethon
Institute of Gene Terapy, guidati da Claudio
Bordignon.
La
loro terapia, frutto di tre anni di studio in
laboratorio, ha dato risultati soddisfacenti sui topi che fanno ben sperare nella
validità anche sull'uomo. "Un'eventualità per cui
- spiega Claudio Bordignon – bisognerà attendere
ancora un po' di tempo".
L'eccezionale risultato, pubblicato
nel numero di marzo dell'importante rivista scientifica Nature
Medicine, è
stato cercato per anni dagli studiosi di tutto il mondo.
Finalmente l'equipe torinese è riuscita nell'intento di
inoculare il gene sano della malattia nei neuroni, utilizzando la
proprietà del virus dell'Aids di diffondersi
velocemente. Infatti, lo
scienziato milanese e Luigi Naldini, sono riusciti nei
topi a far trasportare, dal virus dell'HIV modificato e
reso innocuo, il
gene sano fin nelle cellule del tessuto cerebrale dei
topi.
Questa, attualmente, sembrerebbe essere l'unica cura
possibile per la Leucodistrofia Metacromatica. Una
malattia che appartiene al gruppo delle cosiddette
malattie Lisosomiali, perché all'interno della cellula
i prodotti di scarto si accumulano in piccolissime
bolle, i lisosomi, dove invece dovrebbero essere
smaltiti. E se questa patologia, purtroppo, risulta
essere molto potente, potrebbe fortunatamente esserla
allo stesso modo anche la terapia genica. Nei topi basta
infatti una sola iniezione per trasportare il gene
sano nelle cellule malate che iniziano così a produrre
l'enzima mancante. E nel cervello, per tutta la vita,
non vi rimane più traccia dei tipici danni da accumulo.
Questi spariscono finanche nelle zone più distanti
da quella dove è stata praticata l'iniezione. Ciascun
topolino, curato con questo sistema, è guarito fino a
giungere alla morte per vecchiaia.
Ma questo non è l'unico motivo di soddisfazione di
questo studio finanziato dal San Raffaele e Telethon con
18 miliardi di lire.
"Quanto scoperto - conclude Claudio Bordignon - potrebbe valere anche per altre malattie da accumulo che colpiscono il sistema nervoso
centrale,
e al momento senza cure risolutive, come il Parkinson e
l'Alzheimer".
Marco
Fasolino
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